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Pharmaindustrie entwickelt neue Therapien für seltene Erkrankungen

Als selten gilt eine Krankheit in der EU, wenn weniger als fünf von 10.000 Menschen in der EU von ihr betroffen sind. Der zweite europäische Tag der seltenen Erkrankungen wirft deshalb zu recht ein Schlaglicht auf Krankheiten, die wenig Beachtung finden und gerade deshalb näher betrachtet werden müssen.

Die Zahl der Menschen, die an einer schweren, oft lebensbedrohlichen Krankheiten leiden, ist meist sehr klein. Da es aber insgesamt ca. 6000 "Rare Diseases" gibt, ist die Zahl der Patienten insgesamt hoch - vier Millionen allein in Deutschland.

Die vor neun Jahren von der EU erlassene Orphan-Drug Verordnung (EG) 141/2000 fördert die Entwicklung von Arzneimitteln gegen seltene Erkrankungen, indem u. a. wirtschaftliche Anreize geschaffen werden. Diese Anreize sind notwendig, da die Entwicklung dieser Arzneimittel wegen der kleinen Patientenzahlen sonst nicht möglich wäre.

Zum zweiten europäischen Tag der seltenen Erkrankungen sagte Prof. Barbara Sickmüller, stellvertretende Hauptgeschäftsführerin des BPI: "Die Gesetzgebung hat eine sehr wichtige Entwicklung in Gang gebracht. In den vergangenen acht Jahren sind in Europa ca. 50 Orphan Drugs zugelassen worden. Für die nächsten Jahre sind weitere neue Arzneimittel für bisher nicht oder nur unzureichend behandelbare seltene Erkrankungen zu erwarten."

Die EU hat darüber hinaus vor, auch im Bereich der Diagnostik, der Ursachenforschung und der Vernetzung von ärztlichen Kompetenzzentren einen weiteren Anschub zur besseren Therapie von Patienten mit seltenen Leiden zu leisten.

Auch der frühzeitige Zugang von Patienten zu dringend benötigten Therapien hat sich verbessert. Seit 2005 haben Patienten unter bestimmten Voraussetzungen Zugang zu noch nicht zugelassenen Arzneimitteln, sofern die Sicherheit des Arzneimittels belegt ist. Dadurch ist ein frühzeitiger Therapiebeginn für die von seltenen Leiden betroffenen Patienten möglich. Leider sind die gesetzlichen Krankenkassen bislang nicht gesetzlich verpflichtet, zu diesem Zeitpunkt die Kosten für die Therapie zu übernehmen.

Weitere Informationen finden Sie unter www.bpi.de

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